Исследователи Медицинской школы Ен Лоо Лин Национального университета Сингапура представили новую РНК-терапию, которая может изменить подход к лечению жировой болезни печени. Заболевание затрагивает до четверти населения планеты, а в тяжелых формах приводит к циррозу и раку печени. Работа опубликована в журнале Science Advances.
Сегодня существует всего два одобренных препарата против заболевания, и они помогают лишь 30% пациентов. Сингапурская команда под руководством доцента Ван Цзюн-Вэя создала «нанолекарство» на основе липидных наночастиц, которое доставляет в печень генетический препарат siRNA. Он блокирует ген SPTLC2, отвечающий за образование церамидов — жиров, вызывающих накопление липидов, воспаление и фиброз печени.
В экспериментах снижение уровня церамидов в печени и крови приводило к уменьшению жировых отложений, воспаления и рубцевания тканей, а также замедляло прогрессирование болезни. При этом побочных эффектов на другие органы не отмечено.
«Мы показали, что направленное подавление церамидов с помощью наночастиц позволяет воздействовать на самую суть болезни. Это может стать более точной и безопасной альтернативой системным препаратам», — отметил Ван Цзюн-Вэй.
По словам врачей, в том числе гастроэнтеролога Марка Мутиа, новая терапия способна дополнить существующее лечение и дать надежду пациентам, которым не помогают традиционные методы. Команда уже работает над тем, чтобы сделать препарат более долгосрочным и перейти к клиническим испытаниям.
Ученые подчеркнули, что липидные наночастицы, широко известные по вакцинам против COVID-19, теперь открывают путь и к терапии хронических заболеваний, включая не только болезни печени, но и диабет, ожирение и сердечно-сосудистые патологии.
Ранее была названа комбинация двух препаратов, снижающая риск жировой болезни печени.