Ученые из Университетского колледжа Лондона сообщили об успешных результатах первых испытаний генной терапии VERVE-102, которая позволяет снизить уровень «плохого» холестерина после однократного введения препарата. Исследование опубликовано в The New England Journal of Medicine (NEJM).
Новая терапия основана на технологии редактирования генов. Она отключает ген PCSK9 в клетках печени. В норме этот ген способствует повышению уровня липопротеинов низкой плотности (ЛПНП), известных как «плохой» холестерин. У людей с естественно неактивным вариантом PCSK9 концентрация ЛПНП остается низкой на протяжении всей жизни, а риск сердечно-сосудистых заболеваний значительно снижен.
В клиническом исследовании фазы 1b приняли участие 35 пациентов с наследственной гиперхолестеринемией или ранней ишемической болезнью сердца. Главной целью работы была оценка безопасности нового подхода.
Результаты показали, что при максимальной дозировке VERVE-102 уровень ЛПНП снизился в среднем на 62%. За частью участников наблюдали в течение 18 месяцев, и достигнутый эффект сохранялся на протяжении всего периода наблюдения.
Серьезных побочных эффектов исследователи не зафиксировали. У некоторых добровольцев отмечались легкие реакции на инфузию и временные изменения показателей функции печени, которые не привели к серьезным осложнениям.
По словам авторов работы, технология может стать альтернативой пожизненному приему статинов и других препаратов для снижения холестерина. Сегодня миллионы людей вынуждены регулярно принимать такие лекарства для профилактики инфарктов и инсультов, однако многие прекращают лечение в течение первого года из-за побочных эффектов или трудностей с соблюдением режима терапии.
Исследователи подчеркивают, что говорить о широком применении метода пока рано: необходимы более крупные клинические испытания.
Ранее было названо главное условие для сохранения здоровья сосудов после 60.