Ученые испытали экспериментальный препарат на основе технологии CRISPR, который после однократного введения помогал поддерживать сниженный уровень жиров в крови обезьян в течение трех лет. В частности, концентрация триглицеридов уменьшилась в среднем на 43%, а «плохого» холестерина — на 13%. Результаты исследования опубликованы в журнале Nature.
Препарат воздействует на ген ANGPTL3, который отвечает за выработку печенью белка, замедляющего выведение жиров из крови. С помощью CRISPR исследователи изменили одну букву в ДНК, нарушив работу этого гена. В результате печень стала вырабатывать значительно меньше белка ANGPTL3.
В эксперименте участвовали десять обезьян, получивших одну инфузию препарата. Через три года уровень этого белка у них оставался в среднем на 94% ниже исходного, а концентрация триглицеридов — на 43%. Снижение холестерина ЛПНП составило около 13%.
Исследователи также проверили препарат на четырех обезьянах с дефицитом рецепторов ЛПНП — подобное нарушение встречается при тяжелой наследственной форме высокого холестерина. За 35 дней уровень «плохого» холестерина у животных снизился в среднем с 458 до 247 мг/дл, то есть на 46%. Однако длительный эффект в этой группе пока не изучали.
У животных временно повышались печеночные ферменты, но в течение двух недель они вернулись к исходным значениям. При этом эксперименты на обезьянах не позволяют окончательно оценить безопасность метода для человека.
Человеческая версия препарата VERVE-201 уже проходит первую фазу клинических испытаний. Ученым предстоит выяснить, насколько безопасно и эффективно такое редактирование ДНК у людей. В перспективе однократная процедура могла бы стать альтернативой постоянному приему препаратов для снижения уровня холестерина и триглицеридов.
Ранее ученые обнаружили у миндаля свойство, полезное для сердца и сосудов.