Ученые разработали ДНК-молекулы нового типа, которые подавляют работу гена PCSK9 и снижают уровень «плохого» холестерина без применения статинов. В опытах одна инъекция уменьшила уровень холестерина у животных почти вдвое. Работа опубликована в журнале Biochemical Pharmacology (BP).
Исследование провели специалисты Университета Барселоны и Университета Орегона. Созданные ими молекулы — так называемые полипуриновые шпильки (PPRH) — связываются с определенным участком гена PCSK9 и мешают его считыванию. Белок PCSK9 разрушает рецепторы, которые убирают холестерин из крови, поэтому, подавляя его, можно заставить клетки активнее очищать кровь.
На культуре клеток печени человека самая эффективная молекула снизила количество белка PCSK9 на 87%. У мышей, в организм которых встроили человеческий ген PCSK9, одна инъекция уменьшила уровень холестерина на 47% уже на третий день, снизив количество РНК гена на 74%, а уровень белка в плазме — вдвое.
Подход интересен тем, что в отличие от статинов, которые человеку приходится принимать ежедневно, ДНК-молекулы потенциально могли бы действовать долго после однократного введения. Однако важно понимать: это доклиническое исследование, проведенное на клетках и лабораторных животных. Работа опубликована еще в 2025 году, и до проверки безопасности и эффективности у людей может пройти немало лет.
Высокий уровень «плохого» холестерина — один из главных факторов риска инфарктов и инсультов, и хотя статины эффективны, часть пациентов переносит их плохо или забывает принимать ежедневно. Генные и РНК-подходы к подавлению PCSK9 уже применяются в медицине, а ДНК-молекулы такого типа могут со временем пополнить этот арсенал — если подтвердят безопасность в клинических испытаниях на людях.
Ранее ученые выявили препарат, который защищает пациентов из группы риска от инфаркта и инсульта.