Цивилизация
Ученые из Университета «Сириус» разработали инновационную технологию, потенциально способную совершить революцию в генной терапии наследственных заболеваний. Результаты их работы опубликованы в журнале Frontiers in Bioengineering and Biotechnology (FBIOE).
Ключевая сложность в терапии с использованием аденоассоциированных вирусов (AAV) заключается в их способности переносить гены длиной не более пяти тысяч нуклеотидов. При этом, многие наследственные заболевания вызваны мутациями в значительно более крупных генах. Российские исследователи предложили оригинальное решение: разделять большие гены на фрагменты и затем «собирать» их обратно в клетке, используя специализированные белки — интеины.
В качестве модели они использовали зеленый флуоресцентный белок (GFP). Оптимизировав условия работы интеинов, ученые смогли добиться восстановления полноценного белка в 80% клеток. Это открывает перспективу для создания лекарственных препаратов для лечения наследственных патологий, ранее считавшихся неизлечимыми из-за большого размера пораженных генов.
По заявлению авторов, предложенная технология продемонстрировала эффективность в клетках печени, а также в клетках сетчатки глаза, что указывает на возможность терапии наследственных болезней, приводящих к потере зрения. В перспективе данный подход может быть адаптирован для лечения мышечной дистрофии Дюшенна и других серьезных генетических заболеваний.
Ранее ученые нашли способ «улучшить» лекарства от рака.