Английские ученые начали клинические испытания нового метода лечения миодистрофии с использованием генной терапии. Метод заключается во встраивании в клетки организма «правильного» гена, исправляющего генетическую «ошибку» природы.
Миодистрофия Дюшенна - врожденное заболевание, приводящее к тяжелым поражениям всей мускулатуры. Причина — мутация в гене особого белка - дистрофина. Как и другие заболевания, её нельзя вылечить традиционными методами. Еще 7 лет назад ученые предлагали использовать генную терапию - введение в организм «правильного» гена, в составе особой структуры - вектора, способного встраиваться в геном человека.
Поскольку до этого испытания проводились только на лабораторных животных, то о реальных побочных эффектах говорить пока рано. Однако положительные результаты длительных лабораторных экспериментов дают надежду сотням тысяч больных неизлечимой болезнью по всему миру.
Ещё более важен тот факт, что это будет первый опыт вмешательства в геном человека, и если он окажется удачным, то уже в скором времени врачи обретут эффективный инструмент в лечении врожденных заболеваний.