В терапии сложно поддающейся лечению болезни Дюшенна в последние годы произошел прорыв, два из трех видов новых препаратов уже доступны в России. Об этом в интервью «Известиям» рассказал главный внештатный детский невролог Московской области Олег Лапочкин.
По его словам, первый препарат генно-заместительной терапии был зарегистрирован летом 2023 года.
«Это совершенно новый уровень лечения: во-первых, он вводится однократно, заменяя пораженный участок гена, после чего тот начинает работать как положено. В результате болезнь может вовсе не развиться, либо будет прогрессировать чрезвычайно медленно. А во-вторых, он работает для гораздо большего числа генетических «поломок», чем его предшественники», — рассказал Лапочкин.
Врач пояснил, что до недавнего времени основным способом лечения прогрессирующей мышечной дистрофии Дюшенна была гормональная терапия, однако ее эффект, к сожалению, был ограничен: лекарство продлевало пациентам жизнь в среднем на два года.
По оценке Лапочкина, генно-заместительная терапия может быть показана примерно 50% пациентов. Сейчас активно обсуждаются вопросы доступа к ней в России через фонд «Круг добра».
Прогрессирующая мышечная дистрофия Дюшенна — тяжелое наследственное генетическое заболевание, проявляющее в основном у мальчиков. К 8-10 годам пациенты перестают ходить, к 15 годам у них развиваются всевозможные тяжелые осложнения.
7 сентября 2023 года стало известно, что ученые создали микроген, чтобы лечить миодистрофию Дюшенна.
Ранее российские ученые выяснили, как можно восстановить клетки сердца у больных диабетом.
